Koselugo: la nueva opción que reduce tumores en niños con Neurofibromatosis Tipo 1
La Neurofibromatosis tipo 1 (NF1) es una enfermedad genética poco frecuente que, aunque acompaña al paciente durante toda la vida, suele manifestarse desde la infancia. Se estima que afecta a 1 de cada 3.000 personas en el mundo y se caracteriza por la aparición de tumores no malignos en el cerebro, la médula espinal y los nervios. Su evolución varía entre pacientes, pero cuando los tumores crecen cerca de terminaciones nerviosas pueden comprometer la movilidad, la visión y la respiración.
Uno de los mayores desafíos en la atención de niños con NF1 es la presencia de neurofibromas plexiformes (NP), masas que pueden desarrollarse rápidamente, causar dolor, limitar funciones motoras y, en alrededor del 10% de los casos, evolucionar hacia tumores malignos. Estos neurofibromas suelen ser difíciles o imposibles de extraer mediante cirugía, lo que durante años limitó las opciones de atención a tratamientos paliativos enfocados en el manejo del dolor y la fisioterapia.
Koselugo
Hoy este panorama comienza a cambiar. Koselugo (selumetinib), un medicamento oral desarrollado por AstraZeneca, se convierte en un aliado clave para los pacientes pediátricos desde los 2 años de edad con NP inoperables. Se trata del primer tratamiento aprobado por la FDA que ha demostrado reducir significativamente el tamaño de estos tumores.
De acuerdo con estudios clínicos, el 97% de los niños tratados con Koselugo presentó una reducción del tumor de al menos un 20% en un período de entre 3,3 meses y 1 año. Además, el 79% mantuvo esta mejoría por al menos 2 años, y el 64% la mantuvo durante 3 años, lo que representa una mejora sostenida en la calidad de vida.
“El desarrollo de tratamientos para enfermedades raras exige innovación constante y escucha activa hacia las necesidades de los pacientes. Cada avance representa una oportunidad para transformar la vida de una familia”
Dr. Andrés Rojas, director médico de AstraZeneca para Centroamérica y Caribe.
La NF1 suele tener origen hereditario y está relacionada con una mutación en el gen NF1, encargado de producir la proteína neurofibromina. Aunque la mitad de los casos se presenta en pacientes con antecedentes familiares, la otra mitad aparece de manera espontánea, sin historia previa. Esta variabilidad, junto con la diversidad de síntomas, puede dificultar el diagnóstico y prolongar el proceso de identificación de la enfermedad.
El abordaje temprano es clave. La detección oportuna permite establecer un plan de seguimiento que puede incluir exámenes de visión, estudios de imagen como resonancias magnéticas y, en algunos casos, pruebas genéticas prenatales o postnatales. El objetivo: anticipar posibles complicaciones y garantizar una mejor calidad de vida.
“Durante los primeros 10 años, el comportamiento del neurofibroma plexiforme puede ser impredecible. Estar atentos a los cambios y consultar de manera temprana con especialistas puede marcar una diferencia significativa,”.
Señaló el Dr. Rojas, director Médico de
AstraZeneca para Centroamérica y Caribe
Al ofrecer una alternativa terapéutica efectiva, Koselugo representa un paso importante para las familias que conviven con la NF1, brindando esperanza, control de la enfermedad y la posibilidad de planificar el futuro con mayor certeza.
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